A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a Roche comunicaram o cancelamento do registro condicional do medicamento Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque), utilizado no tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). A decisão ocorreu após solicitação da fabricante.
Segundo a Anvisa, os dados disponíveis até o momento não atendem aos requisitos regulatórios necessários para a manutenção do registro condicional do medicamento no país. A medida foi publicada no Diário Oficial da União.
O cancelamento não altera as obrigações da Roche relacionadas ao acompanhamento dos pacientes que já foram expostos ao medicamento em estudos clínicos e programas existentes. Entre eles estão crianças brasileiras que receberam o Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025.
Registro havia sido concedido em 2024
O Elevidys recebeu registro condicional no Brasil em dezembro de 2024, em caráter excepcional. A autorização previa a apresentação posterior de informações complementares sobre a eficácia e a segurança do tratamento.
No país, o medicamento foi autorizado para crianças com Distrofia Muscular de Duchenne, entre 4 e 7 anos, que ainda tinham capacidade de caminhar de forma independente ou com auxílio e que atendiam a critérios clínicos e laboratoriais específicos.
Em julho de 2025, a Anvisa suspendeu a comercialização do produto enquanto aguardava novos estudos e informações da fabricante. A decisão ocorreu após relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com o medicamento nos Estados Unidos.
Desde então, a agência encaminhou exigências à empresa, incluindo a apresentação de dados consolidados de segurança, especialmente relacionados aos casos de insuficiência hepática aguda.
A Roche informou que continua empenhada no programa clínico do Elevidys e na apresentação das evidências necessárias às autoridades regulatórias.
Novo medicamento para DMD
Paralelamente, a Anvisa aprovou, na última quinta-feira (13), o registro do Duvyzat (givinostate), outro medicamento destinado a pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne. Segundo os estudos clínicos apresentados, o tratamento é capaz de retardar a progressão da doença.
A Distrofia Muscular de Duchenne é uma doença genética rara que provoca perda progressiva de força e massa muscular, relacionada à produção inadequada de distrofina, proteína essencial para o funcionamento dos músculos.
